小児MSへのフィンゴリモドは有効だが安全性に懸念

Trial of Fingolimod versus Interferon Beta-1a in Pediatric Multiple Sclerosis

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背景

多発性硬化症（MS）小児患者へのフィンゴリモドの有効性・安全性は未定である。Massachusetts General HospitalのChitnisら（PARADIGMS）は、同薬をインターフェロンβ-1aと比較する第III相試験を行った（n=215）。投与期間は最長2年、一次エンドポイントは年間再発率である。

結論

フィンゴリモドに一次エンドポイント効果を認めた（再発の相対差82%）。T2強調MRI画像上新規病変等二次エンドポイントでも効果があった。有害事象は両群で高率に発生し、フィンゴリモド群では痙攣等重篤有害事象が16.8%に発生した。

評価

痙攣は細胞レベル実験的基礎のある可能性がある重要有害事象であり、小児では特に大きな懸念となる。最終承認には時間がかかりそうである。