エミシズマブのHAVEN3第III相成功

Emicizumab Prophylaxis in Patients Who Have Hemophilia A without Inhibitors

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背景

日本発のバイスペシフィック抗体薬エミシズマブは、2017年に第VIII因子インヒビター保有患者への効果がNEJMで報告されている（HAVEN1）。南アフリカUniversity of the WitwatersrandのMahlanguら（HAVEN3）は、同インヒビター非保有血友病A患者152名を対象として、同薬の効果を検証する第III相試験を行った（対照：無介入）。一次エンドポイントは、要治療出血の発生率差である。

結論

エミシズマブの一次アウトカム効果を認めた。年間出血率は1.5 mg/kg群で1.5件、3 mg/kg群で1.3件であったのに対し、対照では38.2件であった。高頻度の有害事象は注射部位反応で、血栓症・血栓性微小血管障害を認めず、抗薬物抗体の発生、新規第VIII因子インヒビターの発生もなかった。

評価

効果は明確で、この用法もすでにFDA承認されている。NEJM Editorialは、同薬による出血予防治療により未治療児での第VIII因子トレランスが促進されるかどうかは未だ分からない、と指摘している。