重症強皮症に対するASCTに骨髄破壊前処置手法
Myeloablative Autologous Stem-Cell Transplantation for Severe Scleroderma
背景
自己免疫疾患への自家造血幹細胞移植（ASCT）療法の応用が試みられてきたが、ブレークスルーが必要とみられている。Duke UniversityのSullivanら（SCOT）は、75名の汎発性皮膚全身性強皮症（SSc：強皮症）患者を対象として、骨髄破壊的前処置後のCD34 陽性選択ASCTの効果を検証するRCTを行った（対照：シクロホスファミドによる免疫抑制療法）。一次エンドポイントは、54ヶ月後におけるグローバルランク複合スコア（生存・臓器機能・QoL・皮膚硬化に基づく）である。
結論
前処置後ASCTの優越性が示された（ITT集団での奏効率 67% vs. 33%）。72ヶ月の時点での無イベント生存率（74% vs. 47%）・全生存率（86% vs. 51%）ともASCT群が優れた。また、本手法によるASCTでのdisease-modifying antirheumatic drugs（DMARDs）使用率は、過去のASCT例より低かった。一方、ASCT群では治療関連死亡率が対照群より高かった（72ヶ月時点で 6% vs. 0%）。
評価
重症例には厳しい前処置後のASCT、という一定の方向を明示したが、リスクも高いようである。大規模フォローアップが期待される。
