トファシチニブの全身性JIAへの有効性を確認：第3相試験
Tofacitinib in juvenile idiopathic arthritis: a double-blind, placebo-controlled, withdrawal phase 3 randomised trial
背景
経口ヤヌスキナーゼ阻害薬トファシチニブの全身型若年性特発性関節炎（JIA）への有効性・安全性は。イタリアIRCCS Istituto Giannina GasliniのRupertoらは、2〜18歳の同患者225名を対象としてこれを検証する第3相RCTを行った（対照:プラセボ）。第１段階の奏効性示唆患者のみを選択して無作為化した。一次エンドポイントは44週での JIAフレア率である。
結論
44週でトファシチニブの一次エンドポイント有効性を認めた（HR:0.46）。有害事象発生率に差はなく、重大有害イベントは実薬・プラセボ群で各1%・2%だった。
評価
すでにRAで汎用されている同薬だが、2016年のレビューではJIAへの効果はデータ不足としていた（https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/27135404/）。有効性の明らかなエビデンスである。
