筋強直性ジストロフィー1型患者にCBTとオプショナル段階運動を併用
Cognitive behavioural therapy with optional graded exercise therapy in patients with severe fatigue with myotonic dystrophy type 1: a multicentre, single-blind, randomised trial
背景
筋強直性ジストロフィー1型患者の疲弊に認知行動療法（CBT）とオプショナル段階的運動療法を併用する効果は。オランダRadboud UniversityのOkkersenら（OPTIMISTIC）は、遺伝子確定診断を受けた重度疲労感を有する18歳以上の患者255名を対象とするRCTを行った（対照：標準療法）。一次アウトカムは、10ヶ月間でのDM1-Activ-cスケール変化である。
結論
CBTへのオプショナル段階運動併用介入の一次アウトカム効果を認めた（平均差3.27ポイント）。有害事象（主に転倒）はCBT群の方が多かったが、重大有害事象（消化系疾患・心血管系疾患）発生率に有意差はなかった。
評価
35名に対するパイロット研究ではグループ運動には効果がない、とされていた（https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/21670942）。CBTに重点を置き、より個人化した運動療法だが、なお1/3の患者が転倒しており、更なる検討が必要とみられる。
