パーキンソン病に対するiPS細胞由来ドパミン神経前駆細胞治療は有望
Phase I/II trial of iPS-cell-derived dopaminergic cells for Parkinson’s disease
背景
パーキンソン病（PD）に対するiPS細胞（iPSC）による細胞治療は可能か。
日本Kyoto University（京都大学）のTakahashiらは、50〜69歳の同患者7名に対し、iPSC由来ドパミン神経前駆細胞を脳被殻に両側移植する第1／2相試験を行った。一次アウトカムは、安全性および有害事象の発生であった。
結論
重篤有害事象はなく、軽〜中等度の有害事象が73件発生した。抗PD薬の投与量維持によりジスキネジアが増加した。MRIで移植組織の異常増殖は認められなかった。有効性評価の対象6名中4名でMDS-UPDRSパートIIIのOFFスコアが、5名でONスコアが改善した。OFFスコアは平均9.5ポイント（20.4%）、ONスコアは平均4.3ポイント（35.7%）改善した。Hoehn & Yahr重症度分類のステージは4名で改善した。
被殻への18F-DOPA流入定数（Ki）値は平均44.7%増加し、高用量群でより顕著であった。
評価
PDへの細胞治療は、まずヒト中絶胎児組織（hfVM）を用いて行われ、有望視されたが、合併症や倫理的課題により停滞している。iPSCを用いたこの京大研究は、安全性を確立して、一定の効果ポテンシャルを示した。Natureは、Sloan KetteringによるhESC由来ドパミン神経細胞治療の第1相試験結果を併載しており（https://www.nature.com/articles/s41586-025-08845-y）、競争は激しい。iPSC細胞治療は、University of Californiaでも、第1／2相試験が行われている（https://clinicaltrials.ucsd.edu/trial/NCT06482268）。
FDAが、承認のために第3相シャム対照試験を要求するかどうかが注目される。
