原発性胆汁性胆管炎に経口（PPAR）α・δデュアルアゴニストelafibranor登場：ELATIVE試験

Efficacy and Safety of Elafibranor in Primary Biliary Cholangitis

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背景

NEJMは、原発性胆汁性胆管炎（PBC）患者に対する選択的PPARアゴニストの効果・安全性を評価した2つの第3相試験の結果を併載している。
アメリカLiver Institute NorthwestのKowdleyら（ELATIVE）のものは、同患者161名を対象とした（PPAR）α・δ経口デュアルアゴニストelafibranorの検証で（対照：プラセボ 12ヵ月）、一次エンドポイントは、52週時点での生化学的奏効（ALP値がベースラインから15%以上低下し、正常値上限の1.67倍未満であることと、総ビリルビン値が正常であること）である。

結論

Elafibranorの一次エンドポイントに対する効果を認めた（51% vs. 4%、差47パーセントポイント）。ALP正常化率も実薬群が高かった。掻痒NRSスコア（二次エンドポイント）に群間差はなかった。実薬群で、より発現頻度が高かった有害事象は、腹痛・下痢・悪心・嘔吐であった。

評価

GENFITの創薬で、seladelparを評価した併載のRESPONSE試験の結果（https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2312100）と本質的には同等である。PBCに対する新しいセカンドラインが形成された。