Teplizumabは新規診断の1型糖尿病にも有効：PROTECT試験

Teplizumab and β-Cell Function in Newly Diagnosed Type 1 Diabetes

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背景

Teplizumabは、8歳以上の1型糖尿病（T1D）ステージII患者のステージIIIへの進行抑制によりFDAに承認されている。
アメリカYale UniversityのHeroldら（PROTECT）は、T1Dの新規診断を受けた児童および青年を対象として、同薬の進行抑制効果および安全性を検証する第3相RCTを行った（対照：プラセボ）。患者を実薬群（n=217）とプラセボ群（n=111）に割り付け、ともに12日間投与を2サイクル行った。一次エンドポイントは、ベースライン以後78週でのC-ペプチド（CPR）値評価によるβ細胞機能の変化である。

結論

Teplizumabの一次エンドポイントに対する効果を認めた（最小二乗平均差：0.13 pmol/mL）。実薬群で94.9%の患者がCPR値0.2 pmol/mL以上を維持したのに対し、プラセボ群では79.2%だった。目標血糖値範囲内にある時間やHbA1c等の二次エンドポイントに有意差はなかった。有害事象に群間差はなかった。

評価

2022年にFDAに承認されたTeplizumabに対するProvention Bio・Sanofiファンドによる適応拡大試験で、予想通りβ細胞機能保護効果を立証した。適応の拡大承認は確実と思われる。