初のFDA承認CAR-T細胞療法は再発・難治性B-ALL小児に治癒をもたらすか：ELIANA3年結果
Three-Year Update of Tisagenlecleucel in Pediatric and Young Adult Patients With Relapsed/Refractory Acute Lymphoblastic Leukemia in the ELIANA Trial
背景
キメラ抗原受容体（CAR）T細胞療法薬、チサゲンレクルユーセルは、再発・難治性のB細胞性急性リンパ芽球性白血病（B-ALL）小児・若年成人患者を対象とした多国籍第2相試験ELIANAにおいて、81%という高い寛解率を示し（http://doi.org/10.1056/NEJMoa1709866）、CAR-T細胞療法としては初のFDA承認を受けた。
アメリカChildren's Hospital of PhiladelphiaのLaetschらは、フォローアップ期間38.8ヵ月（中央値）時点での、同試験の再発・難治性のB-ALL患者（n=79）における有効性・安全性・患者報告QOL結果を報告した。
結論
全寛解率は82%であった。無イベント生存期間は中央値24ヵ月、全生存期間は中央値未到達であった。3年無イベント生存率は44%、3年生存率は63%であり、生存イベントのほとんどは最初の2年間に発生した。投与後1年以上経過した患者の29%にグレード3・4の有害事象が報告されたが、グレード3・4の感染は1年以降は増加しなかった。患者は、投与後36ヵ月目までのQOL改善を報告した。
評価
この3年結果でもチサゲンレクルユーセルによる寛解は持続的で、あらたな安全性シグナルも認められなかった。チサゲンレクルユーセルが再発・難治性のB-ALL患者にとってcurativeな選択肢となることを改めて確認した。
