BCG不応の高リスク筋層非浸潤性膀胱がんにペムブロリズマブが有望：第2相KEYNOTE-057試験
Pembrolizumab monotherapy for the treatment of high-risk non-muscle-invasive bladder cancer unresponsive to BCG (KEYNOTE-057): an open-label, single-arm, multicentre, phase 2 study
背景
BCG療法は高リスクの筋層非浸潤性膀胱がんの効果的な治療法だが、最大で50%の患者がBCG不応性となる。Perlmutter Cancer Center at NYU Langone HealthのBalarらは、世界14ヵ国の、BCG不応性で根治的膀胱全摘除術を受けない高リスク筋層非浸潤性膀胱がん患者に対し、ペムブロリズマブの静脈投与を行う第2相試験KEYNOTE-057を実施した（n=101）。
結論
フォローアップ期間は中央値36.4ヵ月であった。3ヵ月時点で、96名の患者のうち39名（41%）で完全奏効が達成された。グレード3・4の治療関連有害事象は13名（13%）で発生し、関節痛と低ナトリウム血症がそれぞれ2%、3%であった。重篤な治療関連有害事象は8%で発生した。治療関連死亡はなかった。
評価
BCG不応の高リスク筋層非浸潤性膀胱がんで持続的な奏効を示し、FDAによる承認を受けた。これらの患者にとって重要な非外科的オプションとなりうる。BCG療法後に持続・再発した患者でBCGとペムブロリズマブを併用する第3相KEYNOTE-676試験が行われている（NCT03711032）。
