BCG不応性筋層非浸潤性膀胱がんにnadofaragene firadenovec
Intravesical nadofaragene firadenovec gene therapy for BCG-unresponsive non-muscle-invasive bladder cancer: a single-arm, open-label, repeat-dose clinical trial
背景
BCG療法は高リスクの筋層非浸潤性膀胱がんの効果的な治療法だが、少なくない患者がBCG不応性となる。Mayo ClinicのBoorjianらは、BCG不応性の筋層非浸潤性膀胱がん患者にアデノウイルスベクターベースの遺伝子治療製剤nadofaragene firadenovec（rAd-IFNa/Syn3;IFNA2を導入）を投与し、完全奏効率を評価する第3相多施設反復投与試験を実施した（n=157）。
結論
非浸潤腫瘍患者103名のうち、55名（53.4%）は初回投与から3ヵ月以内に完全奏効を達成し、このうち25名（45.5%）は12ヵ月時点で奏効が持続していた。グレード3-4の薬物関連有害事象として排尿困難が2名でみられ、治療関連死はなかった。
評価
BCG不応性高リスク筋層非浸潤性膀胱がんにおいて高い有効性と安全性を示した。新たな治療オプションとなりうる。この患者集団に対しては、KEYNOTE-057試験のペムブロリズマブもすでにFDAの承認を受けている。
