低リスク骨髄異形成症候群でのLuspatercept、貧血を改善：MEDALIST試験
Luspatercept in Patients with Lower-Risk Myelodysplastic Syndromes
背景
輸血を必要とする骨髄異形成症候群（MDS）患者では、赤血球造血刺激因子製剤（ESA）が貧血を改善させるが、一部の患者では抵抗性や不耐性が発生する。フランスHopital Saint-LouisのFenauxらは、赤血球輸血を必要としたことのある、環状鉄芽球を有する超低リスクから中等度リスクのMDS患者を、3週毎のluspatercept（ACE-536）またはプラセボに2:1で割り付ける第3相ランダム化比較試験MEDALISTを実施した（n=229）。
結論
8週以上の輸血非依存は、24週目までにluspatercept群の38%、プラセボ群の13%で達成された。12週以上の輸血非依存は、24週目までにluspatercept群の28%、プラセボ群の8%、48週目までにはそれぞれ33%、12%で達成された。Luspatercept関連の有害事象として疲労・下痢・無力症・嘔気・めまいが一般的であったが、発生率は経時的に減少した。
評価
貧血と輸血依存を伴う低リスクMDSでの有効な治療法は大きなアンメットニーズであったが、luspaterceptは、これらの患者で重大な副作用なく輸血依存を改善した。他治療との組み合わせ、あるいは輸血依存でない患者においても検証される価値はある。
