多発性骨髄腫にCAR T細胞療法が登場：第1相CRB-401試験
Anti-BCMA CAR T-Cell Therapy bb2121 in Relapsed or Refractory Multiple Myeloma
背景
キメラ抗原受容体（CAR）T細胞療法は、複数の血液がんで結果を残しているが、多発性骨髄腫（MM）ではどうか。Massachusetts General HospitalのRajeらは、再発・難治MM患者を対象にB細胞成熟抗原（BCMA）標的CAR-T細胞療法bb2121を投与する、用量漸増相・拡張相からなる第1相試験を実施した。
結論
グレード3以上の血液毒性として好中球減少症・白血球減少症・貧血・血小板減少症が多く報告された。76%でサイトカイン放出症候群が見られたが、大半はグレード2以下であった。神経毒性は42%でみられ、うち1名はグレード4の可逆的毒性であった。客観的奏功率は85%で、15名（45%）が完全奏功であった（うち6名は再発）。無増悪生存期間は中央値11.8ヶ月であった。微小残存病変（MRD）の評価が可能だった奏功患者の全員が、MRD陰性であった。
評価
高い奏功率によりBCMAがMMにおける有望な治療標的であることを実証し、bb2121は、MMに対するCAR T細胞療法としては初めてFDAの画期的治療薬指定を受けた。第2相KarMMa試験（NCT03361748）が進行中である。
