POMC・LEPR遺伝子欠損性重度肥満にMC4R径路アゴニストsetmelanotide登場
Efficacy and safety of setmelanotide, an MC4R agonist, in individuals with severe obesity due to LEPR or POMC deficiency: single-arm, open-label, multicentre, phase 3 trials

カテゴリー
生活習慣病
ジャーナル名
The Lancet Diabetes & Endocrinology
年月
October 2020
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開始ページ
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背景

Proopiomelanocortin(POMC)遺伝子欠損またはレプチン受容体(LEPR)欠損は、重度肥満をきたしうる。ドイツCharite Universitatsmedizin BerlinのKuhnenらは、6歳以上のPOMC遺伝子欠損肥満(POMC)患者10名とLEPR欠損肥満(LEPR)患者11名を対象として、メラノコルチン4受容体(MC4R)径路アゴニストsetmelanotide投与の有効性と安全性を検証する第3相多施設単群試験を行なった。一次アウトカムは、1年後でベースラインから最低10%の減量があった患者の割合である。

結論

POMC患者8名、LEPR患者5名で1年10%の減量を達成した。空腹感スコアの平均変化率はPOMC患者で−27.1%、LEPR患者で−43.7%だった。治療関連重大有害事象の報告は両グループともなかった。

評価

希少疾患に対する初めての治療薬であるばかりでなく、初めてのMC4R径路作動薬でもある。FDA承認は確実とみられ、非遺伝性肥満患者への試用も視野に入る。

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(制作協力:Silex 知の文献サービス

取り上げる主なジャーナル(生活習慣病)

Journal of the American Medical Association (JAMA)、The New England Journal of Medicine (NEJM)、Lancet、Diabetologia、Diabetes Care (Diabetes Care)