症候性閉塞性肥大型心筋症にmavacamten:EXPLORER-HCM
Mavacamten for treatment of symptomatic obstructive hypertrophic cardiomyopathy (EXPLORER-HCM): health status analysis of a randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 3 trial
背景
Mavacamtenは、新規アロステリック心筋ミオシン阻害薬である。Saint Luke's Mid America Heart InstituteのJohn A Spertusら（EXPLORER-HCM）は、429名の症候性閉塞性肥大型心筋症患者を対象として、その効果・安全性を検証する第3試験を行った（対照:プラセボ）。一次アウトカムは、Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire（KCCQ）スコアである。、
結論
30週における.mavacamtenの一次アウトカム効果を認めた（平均スコア差 +9-1）。効果はKCCQ全サブスケールで同様だった。著効（KCCQ-OSが20点以上）患者率も実薬群が21%優った。NNTは5であった。
評価
同薬は非閉塞性肥大型心筋症（nHCM）への効果が先行して報告されており（https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S0735109720348567?via%3Dihub）、この第３相試験の成功により新しいスタンダードとなることが期待される。
