新コンセプト薬sotaterceptはPAH治療の新星？：PULSAR

Sotatercept for the Treatment of Pulmonary Arterial Hypertension

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背景

肺動脈性肺高血圧症（PAH）治療には未だ決め手がない。University of ColoradoのBadeschら（PULSAR）は、既存バックグランド治療中の同患者106名を対象として、sotatercept（activin-growth differentiation factorとBMP径路のインバランスを標的化する融合タンパク）の効果・安全性を検証する第2相試験を行った（対照：プラセボ）。一次エンドポイントは、24週時点での肺血管抵抗のベースラインからの変化である。

結論

Sotaterceptの一次エンドポイント効果を認めた（最小二乗平均差:−145.8 dyn・sec・cm−5）。6MWD・NT-proBNPの改善も認めた。実薬群は血小板減少とヘモグロビン増加の頻度が高く、1名が心停止により死亡した。

評価

困難な病態へのfirst-in-class薬の登場で、有望性を見せた。短期性（24週）・小規模性は明らかで有害事象も更に検討が必要である。P3結果が期待される。