HFrEFに新規経口グレリン受容体作動薬AC01は有望：第1b／2a相GOAL-HF1試験
Safety, pharmacokinetics, and exploratory efficacy of the oral ghrelin receptor agonist AC01 in heart failure with reduced ejection fraction (GOAL-HF1): a randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 1b/2a study
背景
駆出率低下心不全（HFrEF）に対する既存の強心薬には問題が多い。
スウェーデンKarolinska UniversityのLundら（GOAL-HF1）は、HFrEF患者58名を対象に、新規経口グレリン受容体作動カルシウム増感薬AC01の28日間投与の安全性と忍容性を評価する第1b／2a相RCTを実施した（対照: プラセボ）。
結論
安全性においてAC01関連の重篤な有害事象は認められず、軽〜中等度の治療関連有害事象はAC01群で80%、プラセボ群で71%に報告された。主な有害事象は低血圧や非持続性心室頻拍等であったが、症候性低血圧や心電図上の新規不整脈の兆候はなく、試験期間中の死亡はなかった。
評価
スウェーデンAnaCardio創薬による、first-in-class新規強心薬である。従来の強心薬で懸念される不整脈や心筋虚血のリスクを高めることなく、最大28日間の投与において良好な忍容性と安全性プロファイルを示した。バイオマーカー（hs-TnIやNT-proBNP）への悪影響がないことも好材料である。現在、400名規模の第2b相RCT（GOAL-HF2）が計画中である。
