強力化学療法不適応のAMLに完全経口レジメンが登場：ASCERTAIN-V試験
All-Oral Treatment of Newly Diagnosed Acute Myeloid Leukemia
背景
強力化学療法が不適応な急性骨髄性白血病（AML）患者に対しては、ベネトクラクス＋アザシチジン、あるいはベネトクラクス＋低用量シタラビン（国内）、ベネトクラクス＋decitabine（海外）が標準治療となっている。
アメリカNew York Presbyterian HospitalのRobozら（ASCERTAIN-V）は、75歳以上または強力化学療法に不適応な新規診断AML患者を対象に、経口decitabine-cedazuridineとベネトクラクスの併用を検証する第1/2b相多施設共同試験を実施した。
結論
第1相で30名、第2a相で58名、第2b相で101名の患者が登録された。
Decitabine-cedazuridineとベネトクラクスに薬物相互作用は認められなかった。ピボタル相である第2b相では、患者の47%に完全寛解が認められた。また、不完全な血液学的回復を伴う完全寛解も含めた完全寛解は63%に認められた。全生存期間（中央値）は15.5ヵ月であった。
第2b相で認められたグレード3以上の有害事象として、貧血、好中球減少症、発熱性好中球減少症が一般的であった。死亡率は30日時点で3%、60日時点で10%であった。
評価
単剤で静注decitabineと同等な薬物動態特性を有することが認められ、ヨーロッパで承認を受けている経口薬で、本試験ではベネトクラクスとの相互作用はなく、併用によって半数の患者に完全寛解をもたらした。
完全な経口レジメンが登場したことで患者・医療者の負担は大きく軽減されることが期待できる。
