マバカムテンは青年閉塞性肥大型心筋症患者にも有益：SCOUT-HCM試験
Mavacamten in Adolescents with Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy
背景
小児および思春期発症の肥大型心筋症（HCM）は成人期発症例より予後不良だが、承認された標的薬物療法は存在しない。
アメリカChildren’s Hospital of PhiladelphiaのRossanoら（SCOUT-HCM）は、12歳以上18歳未満の閉塞性HCM患者44名を対象に、成人で承認済みの心筋ミオシン阻害薬マバカムテンの有効性・安全性を検証する第3相RCTを行った（対照：プラセボ）。
一次エンドポイントは、左室流出路（LVOT）圧勾配のベースラインから28週目までの変化であった。
結論
マバカムテンの一次エンドポイント効果を認めた：−48.5 mm Hg vs. −0.5 mm Hg（差 −48.0 mm Hg）。心エコー指標（左室壁厚や拡張機能）や心不全マーカー（NT-proBNP）も改善し、28週間の投与期間中にLVEFが50%未満に低下した症例や死亡例は認められなかった。
評価
Bristol Myers Squibbによる同薬の適応拡大試験で、成功した。特に、本試験参加者は成人患者よりも心肥大や圧格差が強く、より重症度の高い集団であったにもかかわらず、顕著な改善がみられた点が意義深く、承認は確実である。なお、成人患者へのリアルワールド効果・安全性に関する市場化後調査が既に発表されており、心房細動保有患者へのリスクが検出されている（https://www.ahajournals.org/doi/10.1161/JAHA.125.045994）。
