エボロクマブの適応は「すべてのFH患者」に：HAUSER-RCT

Evolocumab in Pediatric Heterozygous Familial Hypercholesterolemia

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背景

低比重リポ蛋白コレステロール（LDL-C）値低下薬エボロクマブは、小児家族性高コレステロール血症（FH）患者に有効・安全か。カナダUniversite de MontrealのGaudetら（HAUSER-RCT）は、ヘテロ接合性FH患者を対象としてこれを検証するRCTを行った（n=167、対照：プラセボ）。期間は24週、一次エンドポイントは24週時点でのLDL-C値のベースラインからの変化（%）である。

結論

エボロクマブの一次エンドポイント効果を認めた（－44.5% vs. －6.2%）。二次エンドポイント脂質項目でも同薬が優った。治療期間中有害事象発現率に群間差はなかった。

評価

同薬の適応を「すべてのFH患者」に拡大する、画期的な臨床試験である。小児患者を同定することが重要となった。