新規アロステリック心筋ミオシン阻害薬mavacamten、HOCMへの第3相試験成功

Mavacamten for treatment of symptomatic obstructive hypertrophic cardiomyopathy (EXPLORER-HCM): a randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 3 trial

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背景

Mavacamten（新規アロステリック心筋ミオシン阻害薬）は、成人症候性非閉塞性肥大型心筋症患者への有効性を示すMAVERICK-HCM第2相試験結果が既に公刊されている。イタリアAzienda Ospedaliera Universitaria CareggiのOlivottoら（EXPLORER-HCM）は、251名の症候性閉塞性肥大型心筋症（HOCM）患者を対象として行われた同薬の第3相試験の結果を報告している（対照：プラセボ）。一次エンドポイントは、pVO2の1.5 mL/kg/min以上の増加および少なくとも1段階のNYHAクラス低減、またはNYHAクラス悪化のない3.0 mL/kg/min以上のpVO2増加である 。

結論

Mavacamtenの一次エンドポイント効果を認めた（差＋19.4%）。安全性・忍容性にプラセボとの差はなかった。治療による有害事象は一般に軽度だった。

評価

決め手のないHCMに対する新クラス薬の成功である。承認は確実だが、Lancet Editorialは、長期効果の確認と対象患者層の拡大を求めている。