肥大型心筋症治療にmavacamten登場

Evaluation of Mavacamten in Symptomatic Patients With Nonobstructive Hypertrophic Cardiomyopathy

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背景

Mavacamtenは、新規アロステリック心筋ミオシン阻害薬である。Brigham and Women's HospitalのHoら（MAVERICK-HCM）は、成人症候性非閉塞性肥大型心筋症（nHCM）患者（NYHA II/III、LVEF≧55%、NT-proBNP≧300 pg/ml）59名を対象として、同薬の効果・有効用量・安全性を検証する第2相試験を行った（対照：placebo）。

結論

Mavacamtenの検討用量での有効性と忍容性を認めた。参加者5名でLVEF<45%となり、NT-proBNPとcTnIの有意な減少も認めた。

評価

同薬は、閉塞性HCM患者を対象とした第3相試験（EXPLORER-HCM）の成功が伝えられており（https://www.tctmd.com/news/mavacamten-successful-obstructive-hypertrophic-cardiomyopathy-explorer-hcm）、nHCMでも成功すれば画期的なfirst-in-class薬となる。