マバカムテンは非閉塞性HCMには無効：ODYSSEY-HCM

Mavacamten in Symptomatic Nonobstructive Hypertrophic Cardiomyopathy

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背景

選択的心筋ミオシン阻害薬マバカムテンは、閉塞性肥大型心筋症（HCM）成人患者に対する治療薬として承認されているが、非閉塞性HCMにおけるその効果は。
アメリカCleveland ClinicのDesaiらは、症候性非閉塞性HCM患者580名をマバカムテン48週間投与群とプラセボ群に割り付ける第3相RCTを行った。
一次エンドポイントは、ベースラインから48週までの最高酸素摂取量（peak VO2）とKCCQ-CSSの変化量であった。

結論

48週間のマバカムテン投与は、一次エンドポイントの有意な改善を示さなかった。左室駆出率の低下や試験レジメンの中断は、マバカムテン群でより頻繁に発生した。

評価

Bristol Myers Squibb薬の、適応拡張試験である。現在、非閉塞性HCMに対する承認された薬物療法はなく、閉塞性HCMにおけるマバカムテンの成功から、その効果が非閉塞性HCMにも及ぶことが期待されたが、仮説は覆された。マバカムテンは過活動サルコメアを抑制するが、非閉塞性HCMの複雑な病態に対する効果は限定的であったとみられる。