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シンポジウム3 : 神経変性・神経代謝疾患の病態に基づいた新しいモダリティーによる治療開発 座長のことば
村松一洋1, 中山東城2
1自治医科大学小児科学, 2東京医科歯科大学脳神経病態学分野
脳と発達 56(suppl): S106-S106, 2024.
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S3-1. 福山型筋ジストロフィーの治療法開発研究
池田真理子
藤田医科大学病院臨床遺伝科
脳と発達 56(suppl): S106-S106, 2024.
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S3-2. RNAスプライシング制御によるファブリー病GLA c.639+919G>A変異に対する治療開発
粟屋智就
京都大学大学院医学研究科附属総合解剖センター, 京都大学大学院医学研究科形態形成機構学
脳と発達 56(suppl): S106-S106, 2024.
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S3-3. 人工miRNAを搭載したAAVによる先天性大脳白質形成不全症に対する遺伝子治療法の開発
井上健
国立精神・神経医療研究センター神経研究所
脳と発達 56(suppl): S107-S107, 2024.
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S3-4. 神経疾患に対するAAVベクターを用いた遺伝子治療開発
月田貴和子
自治医科大学小児科
脳と発達 56(suppl): S107-S107, 2024.
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S3-5. 新生児低酸素性虚血性脳症, 脳性麻痺に対する幹細胞治療
佐藤義朗
名古屋大学医学部附属病院総合周産期母子医療センター新生児部門
脳と発達 56(suppl): S107-S107, 2024.
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S8-3. 神経疾患代謝疾患での遺伝子治療開発の課題
村松一洋
自治医科大学小児科
脳と発達 56(suppl): S117-S117, 2024.
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S10-2. 先天代謝異常症の神経障害における異常表現型の解析と薬剤開発
江良択実1, 沼川忠広1, 張雨萌1,2, 松尾宗明2
1熊本大学発生医学研究所幹細胞誘導分野, 2佐賀大学医学部小児科学
脳と発達 56(suppl): S120-S120, 2024.
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6. Basedow病の治療開始後に筋症状の急速な増悪を認めた甲状腺中毒性ミオパチーの1例
山田直紀1, 九鬼一郎1, 松原康平1, 石岡梨紗子2, 福岡正隆1, 井上岳司1, 温井めぐみ1,2, 樋口真司3, 岡崎伸1,2
1大阪市立総合医療センター小児脳神経内科, 2同 小児言語科, 3同 小児代謝・内分泌内科
脳と発達 56(6): 459-460, 2024.
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12. 黒質および淡蒼球が障害された後天性ジストニアに対してL-dopaが有効であった1例
相馬健人1, 西山将広1, 上田拓耶1, 石田悠介1, 西藤知城2, 尾崎佳代2, 黒澤寛史3, 丸山あずさ1
1兵庫県立こども病院神経内科, 2同 代謝内分泌科, 3同 小児集中治療科
脳と発達 56(6): 460-460, 2024.
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