成人ITP患者治療にエフガルチギモド登場：ADVANCE IV

Efficacy and safety of the neonatal Fc receptor inhibitor efgartigimod in adults with primary immune thrombocytopenia (ADVANCE IV): a multicentre, randomised, placebo-controlled, phase 3 trial

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背景

特発性（免疫性）血小板減少症（ITP）治療には決め手が欠けている。
アメリカGeorgetown UniversityのBroomeら（ADVANCE IV）は、ITP成人患者に対するエフガルチギモドの有効性・安全性を検証する第3相RCTを行った（対照：プラセボ, n=131）。一次エンドポイントは、血小板数の持続的改善（試験期間24週中の最後の6週において、4週間以上、50万/μL以上が達成されること）である。

結論

エフガルチギモドの一次エンドポイントに対する効果を認めた（22% vs. 5%）。ほとんどの有害事象は軽度〜中等度で、忍容性は良好だった。

評価

argenxによるファーストインクラスのヒト IgG1-Fcフラグメントで、すでに重症筋無力症で承認されている。効果は明らかで安全性懸念は少なく、ITPでの承認も確実視されている。非盲検の延長試験が進行中だが、小児患者への効果が重要である。