rCAR-T細胞療法が全身型重症筋無力症に有望？：MG-001
Safety and clinical activity of autologous RNA chimeric antigen receptor T-cell therapy in myasthenia gravis (MG-001): a prospective, multicentre, open-label, non-randomised phase 1b/2a study
背景
キメラ抗原受容体（CAR）T細胞療法は血液がんの治療を席巻しているが、異常な免疫反応を引き起こす細胞をターゲットとすることで自己免疫疾患の治療にも有望と考えられている。
アメリカUniversity of MiamiのGranitら（MG-001）は、Myasthenia Gravis Activities of Daily Living（MG-ADL）スコアが6以上の全身型重症筋無力症の成人患者を対象に、RNAを用いて作成されたBCMA標的CAR-T（rCAR-T）細胞（Descartes-08）を投与し、安全性と忍容性を確立する第1b/2a相試験を実施した。
結論
用量制限毒性・サイトカイン放出症候群・神経毒性は認められなかった。有害事象としては頭痛・悪心・嘔吐・発熱が一般的であったが、投与後24時間以内に解消した。ベースラインから12週目までに、MG-ADLスコアが-6、定量MGスコアが-7、MG複合スコアが-14、MG-QOL 15rスコアが-9改善した。
評価
CAR-T療法を慢性疾患に適用した例として、SLEでの使用報告があるが（https://doi.org/10.1038/s41591-022-02017-5）、本研究はRNAベース（rCAR-T）という点で革新的である。従来型CAR-T療法の毒性を軽減できる可能性もあり、重要かつ有望な概念実証試験である。
