重症再生不良性貧血に対する免疫抑制療法にエルトロンボパグを追加

Eltrombopag Added to Immunosuppression in Severe Aplastic Anemia

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背景

エルトロンボパグは、重症再生不良性貧血（SAA）で標準免疫抑制療法の有効性を増幅することが第1・2相試験で示されている。仏Universite de ParisのPeffault de Latour ら（RACE）は、治療歴のない同患者197名を対象として、ウマ ATG＋シクロスポリンへの同薬の併用効果および安全性を検証する第3相試験を行った。一次エンドポイントは 3ヵ月時点での血液学的完全奏効である。

結論

エルトロンボパグ併用の一次エンドポイント効果を認めた（OR:3.2）。6ヵ月時点でも優位性は維持された。重篤有害事象の発生率は両群同等であり、悪性化の増幅も認めなかった。

評価

すでにAAで使用されている同薬だが、ユニークな効果を示してSAAでもFDAに併用承認された。