SOD1変異ALSに対するアンチセンス薬tofersen第1/2相を通過

Phase 1-2 Trial of Antisense Oligonucleotide Tofersen for SOD1 ALS

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背景

筋萎縮性側索硬化症（ALS）の約10%を占める遺伝型の約20%は、SOD1変異に起因する。Washington UniversityのMillerらは、同疾患成人患者50名を対象として、新規アンチセンス薬tofersen（SOD1mRNAを分解）の髄腔内投与の効果・安全性を検討する第1/2相試験を行った。

結論

同薬最大用量投与によるCSF内SOD1濃度の減少を認めた。患者中1名が肺塞栓症で、1名が呼吸不全で死亡した（プラセボ群で1名死亡）。

評価

全体評価としては忍容性はよい、ということである。臨床効果をみる第3相が期待される。