嚢胞性線維症に次世代CFTRコレクター追加3剤併用療法

Efficacy and safety of the elexacaftor plus tezacaftor plus ivacaftor combination regimen in people with cystic fibrosis homozygous for the F508del mutation: a double-blind, randomised, phase 3 trial

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背景

嚢胞性線維症（CF）に対し次世代CFTRコレクターelexacaftor（VX-445）の効果が期待されている。オランダUniversity Medical Center UtrechtのHeijermanら（VX17-445-103）は、FEV1が40〜90%で病態が安定している12歳以上のCFTR F508delホモ接合体患者を対象に、elexacaftorのivacaftor・tezacaftorへの併用効果を検証する第3相試験を行った（n=107）。

結論

Elexacaftor追加の一次エンドポイント効果をみとめた（p<0.0001）。CFQ-R RDスコアも良好で、汗中塩化物イオン濃度も低下した。

評価

NEJMに発表されたPhe508del-minimal functio遺伝子型403名に対する効果報告と相補する結果である（https://doi.org/10.1056/NEJMoa1908639）。すでにFDA承認され、合剤Trikaftaとして市販されている。