軟骨無形成症小児にvosoritide有望

C-Type Natriuretic Peptide Analogue Therapy in Children with Achondroplasia

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背景

Vosoritideは合成C型ナトリウム利尿ペプチド（CNP）アナローグで、内軟骨性骨化を刺激する。豪Royal Children’s Hospital, AustraliaのSavarirayanらは、軟骨無形成症小児（5-14歳）35名を対象として、同薬の効果・安全性・用量を検証する第2相試験を行った（追跡期間中央値：42ヶ月）。

結論

Vosoritideの一日一回皮下投与安全量を特定しえた。投与による年間成長速度の持続的増加（約2cm）を確認した。

評価

FGFR3効果のブロックが作用機序であり、同疾患に対する初めての原因分子レベル治療薬である。すでにP3が行われており、最終結果への期待は大きい。