X染色体遺伝性低リン血症に抗FGF抗体薬burosumab
Burosumab versus conventional therapy in children with X-linked hypophosphataemia: a randomised, active-controlled, open-label, phase 3 trial
背景
小児X染色体遺伝性低リン血症（XLH）は、線維芽細胞成長因子（FGF）23分泌亢進・低リン血症・くる病・下肢O脚・成長障害を特徴とする遺伝性疾患である。Indiana UniversityのImelらは、FGF23抗体薬burosumabの効果・安全性を従来治療と比較する第III相試験を行った（n=61）。一次エンドポイントは、Radiographic Global Impression of Change global scoreで評価した40週時点でのくる病重症度変化である。
結論
Burosumabの一次エンドポイント効果を認めた（絶対差1.1）。介入群・対照群で3件の重篤有害事象が生じたが、治療との関連はなかった。
評価
同薬の効果の決定的試験で、有効者は72%（対照6%）、改善は肉眼でも明らかだったという。長期使用が必要とみられ、長期の効果・安全性の報告が期待される。
