PD-1阻害薬をPMLに？

Pembrolizumab Treatment for Progressive Multifocal Leukoencephalopathy

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背景

進行性多巣性白質脳症（PML）は、免疫不全状態においてJCウイルスが再活性化することにより引き起こされるとされるが、治療法が存在しない。NIHのCorteseらは、8名のPML患者を対象として、PD-1阻害薬pembrolizmabを4〜6週使用した経験を報告している。

結論

5名の患者で、CSF中のJCウイルス量低下とin vitroでのCD4+、CD8+抗JCウイルス活性増、PMLの臨床症状の改善・安定化が見られた。他の3名では、免疫応答もなく臨床症状にも改善は見られなかった。

評価

有力な概念実証的パイロット試験であり、本格的臨床試験が正当化されるが、よい客観的マーカーのないことがネックとなっている。