SCID-X1乳児に対する遺伝子治療が成功

Lentiviral Gene Therapy Combined with Low-Dose Busulfan in Infants with SCID-X1

原文を読む

背景

X連鎖重症複合免疫不全症（SCID-X1）は遺伝子治療が最も有効と見られる疾患の一つだが、従前の手法では白血病発生など好結果が得られていない。St Jude Children’s Research HospitalのMamcarzら（LVXSCID-ND）は、8名の乳児の骨髄幹細胞に対して行われた新規IL2RG導入治療第I・II相臨床試験の結果を報告している。

結論

治療後中央値16.4ヶ月のフォローアップで予期せぬ副作用はなく、7名の患者でCD3＋T細胞・CD4＋T細胞・ナイーブCD4＋T細胞・NK細胞数が正常化した。残る1名でも再処置によりT細胞が発生した。既存感染症は全例で消失、全乳児が正常に発育を続けており、4名では免疫グロブリン補充を停止できた。

評価

2年後も正常には発育している、という目覚ましい結果である。ベクターのレンチウイルスへの転換が鍵となり、低用量ブスルファン前処置も有効だった、という。