Pridopidineによるハンチントン病治療効果の再現失敗

Safety and efficacy of pridopidine in patients with Huntington's disease (PRIDE-HD): a phase 2, randomised, placebo-controlled, multicentre, dose-ranging study

原文を読む

背景

ドパミンシステム スタビライザーpridopidineは、以前の第IIb/III相試験でハンチントン病患者における運動障害低減効果が示唆されている。ドイツGeorge Huntington InstituteのReilmannら（PRIDE-HD）は、その有効性・安全性を検証する第II相再現試験を行った（対照：placebo、n=397）。一次エンドポイントは、統一ハンチントン病評価尺度の総合運動スコア（UHDRS-TMS）改善である。

結論

Pridopidineは一次エンドポイント無効であった。

評価

FDAもEMAも以前の第II/III相試験結果では承認せず、再現試験を要求していたものである。両当局の懸念が正しく、再現第II相試験で失敗した珍しい例となった。著者らは「結論」のなかで、この病態ではプラセボ効果が強くなるのではないか、と重要な指摘を行っている。