NASHへのpegbelfermin、第IIa相で有効・安全
Pegbelfermin (BMS-986036), a PEGylated fibroblast growth factor 21 analogue, in patients with non-alcoholic steatohepatitis: a randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 2a trial
背景
ヒト線維芽細胞増殖因子21（FGF21）のPEG化アナログ、pegbelferminは、2型糖尿病患者における代謝や肝線維化の改善が報告されている。Bristol-Myers SquibbのCharlesらは、非アルコール性脂肪肝炎（NASH）患者184名（最終対象者75名）を対象として、同薬の安全性・有効性を評価する第IIa相RCTを行った（対照：placebo）。一次アウトカムは、安全性および肝脂肪の絶対変化である。
結論
Pegbelfermin（10 mg連日投与・20 mg毎週投与）の一次アウトカム効果が示された（−6.8% vs. −1.3%）。有害事象は下痢・悪心であり、死亡・治療中止・重篤有害事象はみられなかった。
評価
同薬のDM患者への試験結果ではDM自体への著効は見られておらず（https://onlinelibrary.wiley.com/doi/full/10.1002/oby.22344）、NASHへの効果の方が理解しやすい。NASHに対してはFGF19アナログ（NGM282）も第II相で成功している（https://www.pharmajournalist.com/pharma-news/ngm-bios-ngm282-succeeds-nonalcoholic-steatohepatitis-phase-2-trial/）。
