遺伝性血管性浮腫の発作予防に経口小分子カリクレイン阻害薬

Oral Plasma Kallikrein Inhibitor for Prophylaxis in Hereditary Angioedema

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背景

遺伝性血管性浮腫（HAE）に新しい血漿カリクレイン小分子阻害薬BCX7353が開発された。ドイツGoethe UniversityのAygoren-PursunらAPeX-1は、I/II型患者77名を対象としてその効果・安全性をプラセボと比較する第II相試験を行った。一次有効性エンドポイントは、確認された発作回数である。

結論

BCX7353（125mg/D以上）の一次エンドポイント有効性を認めた（差：73.8%）。QOL有益性も認めた。主要有害事象は消化器系で主にグレード1 で、BCX7353高用量患者で多かった。

評価

NEJMは昨年抗体薬lanadelumabの有効性結果を掲載しており（https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa1605767）、HAE薬の開発は加速している。BCX7353は小分子経口薬であり、有望である。