ギラン・バレー症候群にエクリズマブを試みる
Safety and efficacy of eculizumab in Guillain-Barre syndrome: a multicentre, double-blind, randomised phase 2 trial
背景
ギラン・バレー症候群（GBS）患者に対し血漿浄化療法や免疫グロブリン療法などが行われるが、改善しない例も多い。日本Chiba UniversityのKuwabaraら（JET-GBS）は、重症GBS患者を対象として、抗C5抗体薬エクリズマブの有効性・安全性を検証する第II相DBRCTを行った（免疫グロブリン＋エクリズマブ群：n=23、免疫グロブリン＋プラセボ群：n=11）。一次アウトカムは、4週目で自力歩行（グレード≦2）が可能となるまで改善した患者の割合である。
結論
一次アウトカムに差が認められた（61% vs. 45%）が、この差は前指定基準では有意でなかった。 参加者34名全員に有害事象がみられ、3名では重篤であった。
評価
AMEDは、「第II相試験では有効性・安全性は示せなかったが、世界中の専門家が大きな期待を寄せている」としている（https://www.amed.go.jp/news/release_20180423-02.html）。大規模第III相試験が行われる可能性がある。
