Deramiocelで進行デュシェンヌ型筋ジストロフィーの上肢機能低下を抑制：HOPE-3試験
Deramiocel heart-derived cellular therapy in advanced Duchenne muscular dystrophy (HOPE-3): a phase 3, randomised, double-blind, placebo-controlled trial
背景
デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）では、歩行機能低下後の骨格筋・心筋を対象とする治療が乏しい。
アメリカUniversity of California DavisのMcDonaldら（HOPE-3）は、10歳以上106名を対象にderamiocel（他家カージオスフェア由来細胞: CDCs）とプラセボを比較する第3相RCTを行った。
一次アウトカムは、12ヵ月時の上肢機能評価2.0（PUL2.0）総スコア変化率であった。
結論
一次アウトカムはderamiocel群で良好で、プラセボ群との差は4.55%であった。実スコア差は1.2点で、著者らは骨格筋の進行を54%抑制したと推定した。安全性プロファイルは、概ねプラセボと同様であった。
評価
Capricor TherapeuticsとCedars-Sinai Medical Centerの共同プロジェクトで、HOPE-2の上肢機能所見を確認して、進行DMDを対象に一次アウトカムを達成した初の第3相細胞療法試験となった。一方、PUL2.0変化における統計的有意差の臨床的意義は未確立であり、また心筋への効果（MACEアウトカム）は明確でない。さらに、解析法変更などを問題視したFDA諮問委員会は有効性を9対3で否定しており、直ちに承認とはならない可能性もある。
