特発性肺線維症（IPF）にトレプロスチニル吸入薬登場：TETON-2試験
Inhaled Treprostinil for Idiopathic Pulmonary Fibrosis
背景
特発性肺線維症（IPF）に対するプロスタサイクリン（PGI2）誘導体トレプロスチニルは、受容体を介した抗線維化作用を有することが前臨床データで示唆されている。
アメリカInova Fairfax HospitalのNathanら（TETON-2）は、IPF患者593名を対象に、同薬の吸入治療がIPF患者の肺機能の低下を抑制するかを検証する第3相RCTを行った（対照：プラセボ）。
一次エンドポイントは、52週時点での絶対努力肺活量（FVC）のベースラインからの変化であった。
結論
トレプロスチニルの一次エンドポイント効果を認めた：−49.9 ml vs. −136.4 ml（プラセボ）。また、臨床的悪化（二次エンドポイント）のリスクも実薬群で有意に低下した（ハザード比［HR］: 0.71）。
評価
United Therapeuticsによる既存薬のネブライザー吸入型への製剤化で、IPFに対する最初で唯一の吸入型抗線維化治療薬となる。著者らは、既存の抗線維化薬との併用下でも一貫してFVCの低下抑制が認められたとしており、併用療法の可能性が示唆されている。IPF治療に新たなランドスケープが開くもので、FDA承認は確実とみられる。ただし、有害事象としての咳嗽が吸入群で48.3%と高頻度にみられ、治療中断率が33.6%に達した点は、長期継続における課題である。
