自己免疫疾患に対するCD19 CAR-T細胞療法の第1相試験ケースシリーズを報告
CD19 CAR T-Cell Therapy in Autoimmune Disease - A Case Series with Follow-up
背景
キメラ抗原受容体T（CAR-T）細胞治療の全身性エリテマトーデス（SLE）等自己免疫疾患への応用が、広汎に探索されている。
ドイツFriedrich-Alexander UniversityのSchettらは、重症SLE（8名）・特発性炎症性筋疾患（3名）・全身性強皮症（4名）患者に対して行われた、CD19 CAR-T細胞単回注入治療第1相試験のケースシリーズ報告を行っている（最長2年間）。
結論
追跡期間中央値は15ヵ月で、B細胞無形成の持続期間の平均は112日であった。SLE患者全員がDORIS寛解を達成し、特発性炎症性筋疾患患者も全員がACR-EULAR基準で高度の臨床的改善を達成した。また、全身性強皮症患者全員で、EUSTAR活動性指標スコア（数値が高いほど疾患活動性が高い）が低下した。
免疫抑制療法は全員で完全に中止された。グレード1サイトカイン放出症候群が10名に、グレード2サイトカイン放出症候群、グレード1免疫エフェクター細胞関連神経毒性症候群、入院に至った肺炎が各1名に発現した。
評価
競争状態となっている有望な分野における初めての高い有効性を示した第1相通過報告である。「良い」抗体産生と「悪い」抗体産生との区別、T細胞応答への影響、二次がんの可能性等、問題は山積している。第3相の結果が出るまでには、なお相当な長い期間が必要であろう。
