海外ジャーナルレビュー : 「その他」

嚢胞性線維症に次世代CFTRコレクター追加3剤併用療法
Efficacy and safety of the elexacaftor plus tezacaftor plus ivacaftor combination regimen in people with cystic fibrosis homozygous for the F508del mutation: a double-blind, randomised, phase 3 trial [ 原文(アブストラクト)を読む⇒ ]

カテゴリー:その他
ジャーナル名:The Lancet
年月:November 2019
巻:394
開始ページ:1940
【背景】
嚢胞性線維症(CF)に対し次世代CFTRコレクターelexacaftor(VX-445)の効果が期待されている。オランダUniversity Medical Center UtrechtのHeijermanら(VX17-445-103)は、FEV1が40〜90%で病態が安定している12歳以上のCFTR F508delホモ接合体患者を対象に、elexacaftorのivacaftor・tezacaftorへの併用効果を検証する第3相試験を行った(n=107)。
【結論】
Elexacaftor追加の一次エンドポイント効果をみとめた(p<0.0001)。CFQ-R RDスコアも良好で、汗中塩化物イオン濃度も低下した。
【評価】
NEJMに発表されたPhe508del-minimal functio遺伝子型403名に対する効果報告と相補する結果である(https://doi.org/10.1056/NEJMoa1908639)。すでにFDA承認され、合剤Trikaftaとして市販されている。
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(制作協力:Silex 知の文献サービス

取り上げる主なジャーナル(その他)
The New England Journal of Medicine (NEJM)、Lancet、Journal of the American Medical Association (JAMA)、British Medical Journal (BMJ)、Annals of Internal Medicine (Ann Intern Med)
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