海外ジャーナルレビュー : 「生活習慣病」

POMC・LEPR遺伝子欠損性重度肥満にMC4R径路アゴニストsetmelanotide登場
Efficacy and safety of setmelanotide, an MC4R agonist, in individuals with severe obesity due to LEPR or POMC deficiency: single-arm, open-label, multicentre, phase 3 trials [ 原文(アブストラクト)を読む⇒ ]

カテゴリー:生活習慣病
ジャーナル名:The Lancet Diabetes & Endocrinology
年月:October 2020
巻:Online first
開始ページ:Online first
【背景】
Proopiomelanocortin(POMC)遺伝子欠損またはレプチン受容体(LEPR)欠損は、重度肥満をきたしうる。ドイツCharite Universitatsmedizin BerlinのKuhnenらは、6歳以上のPOMC遺伝子欠損肥満(POMC)患者10名とLEPR欠損肥満(LEPR)患者11名を対象として、メラノコルチン4受容体(MC4R)径路アゴニストsetmelanotide投与の有効性と安全性を検証する第3相多施設単群試験を行なった。一次アウトカムは、1年後でベースラインから最低10%の減量があった患者の割合である。
【結論】
POMC患者8名、LEPR患者5名で1年10%の減量を達成した。空腹感スコアの平均変化率はPOMC患者で−27.1%、LEPR患者で−43.7%だった。治療関連重大有害事象の報告は両グループともなかった。
【評価】
希少疾患に対する初めての治療薬であるばかりでなく、初めてのMC4R径路作動薬でもある。FDA承認は確実とみられ、非遺伝性肥満患者への試用も視野に入る。
関連するメディカルオンライン文献


大規模臨床試験、新規の薬・機器・手法・因子・メカニズムの発見に関する文献を主に取り上げ、原文の要約と専属医師のコメントを掲載。
(制作協力:Silex 知の文献サービス

取り上げる主なジャーナル(生活習慣病)
Journal of the American Medical Association (JAMA)、The New England Journal of Medicine (NEJM)、Lancet、Diabetologia、Diabetes Care (Diabetes Care)
おすすめ書籍:メディカルブックセンター
イヤーノート 2022 内科・外科編

イヤーノート 2022 内科・外科編
出版社: メディックメディア

26,400 円(税込)

BLSプロバイダーマニュアル AHAガイドライン2020準拠

BLSプロバイダーマニュアル AHAガイドライン2020準拠
出版社:株式会社シナジー

4,840 円(税込)

小児科診療 Vol.84 2021年増刊号 小児科 Decision Making

小児科診療 Vol.84 2021年増刊号 小児科 Decision Making
出版社:診断と治療社

9,900 円(税込)

最新 検査・画像診断事典 2021年4月増補版

最新 検査・画像診断事典 2021年4月増補版
出版社:医学通信社

3,080 円(税込)

高齢者糖尿病治療ガイド 2021

高齢者糖尿病治療ガイド 2021
出版社:文光堂

990 円(税込)

Medical Online English Site