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| カテゴリー: | 循環器 |
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| ジャーナル名: | Lancet |
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| 年月: | January 2012 |
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| 巻: | 381 |
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| 開始ページ: | 40 |
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【背景】
ホモ接合型家族性高コレステロール血症（HoFH）は既存薬ではほぼ治療不可能である。University of PennsylvaniaのCuchelらは、29名の患者を対象としてmicrosomal triglyceride transfer protein（MTP) inhibitor （lomitapide）の効果を検証する第III相試験を行った。
【結論】
LDL-Cの50%低下が確認されたが、副作用も多かった。
【評価】
これは副作用のため一般患者で使用し難いとされた薬であり、FDAはorphan drugとして承認すると見られる。
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