FDAニュース : 医薬品情報

デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)患者の治療のためにAmondys 45を迅速承認
FDA Approves Targeted Treatment for Rare Duchenne Muscular Dystrophy Mutation [ 原文(アブストラクト)を読む⇒ ]

公表日:2021/02/25
カテゴリー:PRODUCT APPROVALS -Drug-
製品名:Amondys 45 (casimersen)
企業名:Sarepta Therapeutics, Inc.
国内製品名:
国内一般名:
国内企業名:
【要約】
FDAは、エクソン45スキップ適応デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)患者の治療のためにアンチセンス薬Amondys 45(casimersen)を迅速承認した。
【詳細】
FDAは、エクソン45スキップ適応のデュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)患者の治療のためにAmondys 45(casimersen:アンチセンスPMO人工核酸)を迅速承認した(オーファンドラッグ指定)。本承認は、43名のDMD患者が参加したプラセボ対照RCTの結果に基づく。一般的な副作用には、上気道感染症・咳・発熱・頭痛・関節痛・喉痛があった。また、前臨床試験では、いくつかのアンチセンスオリゴヌクレオチド投与後に、糸球体腎炎を含む腎臓毒性が観察されており、注意を要する。
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FDA(U S Food and Drug Administration)が発表した直近の医薬品(Drug)、医療機器(Medical Devices)に関する安全(Safety)情報・承認(Approval)情報のうち、日本国内に関連した内容を日本語で紹介しています。
(制作協力:Silex 知の文献サービス

【ご利用上の注意】 掲載内容は、国内で販売されている医薬品、医療機器について直接書かれたものではありませんので、該当製品がある場合は、国内の製造・販売元等へご確認ください。

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