FDAニュース : 医薬品情報

12歳以上の嚢胞性線維症患者治療のためにTrikaftaを承認
FDA approves new breakthrough therapy for cystic fibrosis [ 原文(アブストラクト)を読む⇒ ]

公表日:2019/10/21
カテゴリー:PRODUCT APPROVALS -Drug-
製品名:Trikafta (elexacaftor/ivacaftor/tezacaftor)
企業名:Vertex Pharmaceuticals
国内製品名:
国内一般名:
国内企業名:
【要約】
FDAは、F508del変異CFTR遺伝子を持つ12歳以上の嚢胞性線維症患者の治療のためにTrikafta(elexacaftor/ivacaftor/tezacaftor)を承認した。
【詳細】
FDAは、F508del変異CFTR遺伝子を持つ12歳以上の嚢胞性線維症患者の治療のためにTrikafta(elexacaftor/ivacaftor/tezacaftor)を承認した(オーファンドラッグ指定)。本承認は、403名の同疾患患者(変異CFTR遺伝子の少なくとも一方がF508del変異で、ivacaftorにもtezacaftor/ivacaftorにも不応)を対象としたプラセボ対照RCTおよび107名の同疾患患者(両CFTR遺伝子がF508del変異)を対象とした実薬対照RCTの、2つの臨床試験の結果に基づく。重篤な副作用には、発疹とインフルエンザがあり、一般的な副作用として、頭痛・上気道感染症・腹痛・下痢・発疹・肝障害・鼻閉・筋障害・鼻漏・鼻炎・インフルエンザ・副鼻腔炎・血中ビリルビン増加があった。また、添付文書には、白内障とCYP3A4に関する警告も記されている。
関連するメディカルオンライン文献
  1. 嚢胞性線維症における上皮細胞の水の輸送障害を理解する
  2. Volume 1 嚢胞性線維症の現状とその対応
  3. 嚢胞性線維症
  4. 5 特論 : 知識を得ておきたい特殊な糖尿病 5-5 嚢胞性線維症 (cystic fibrosis) と糖尿病
  5. 5. Cystic fibrosisにおける膵機能の評価と治療


FDA(U S Food and Drug Administration)が発表した直近の医薬品(Drug)、医療機器(Medical Devices)に関する安全(Safety)情報・承認(Approval)情報のうち、日本国内に関連した内容を日本語で紹介しています。
(制作協力:Silex 知の文献サービス

【ご利用上の注意】 掲載内容は、国内で販売されている医薬品、医療機器について直接書かれたものではありませんので、該当製品がある場合は、国内の製造・販売元等へご確認ください。

おすすめ書籍:メディカルブックセンター
イヤーノート 2022 内科・外科編

イヤーノート 2022 内科・外科編
出版社: メディックメディア

26,400 円(税込)

BLSプロバイダーマニュアル AHAガイドライン2020準拠

BLSプロバイダーマニュアル AHAガイドライン2020準拠
出版社:株式会社シナジー

4,840 円(税込)

小児科診療 Vol.84 2021年増刊号 小児科 Decision Making

小児科診療 Vol.84 2021年増刊号 小児科 Decision Making
出版社:診断と治療社

9,900 円(税込)

最新 検査・画像診断事典 2021年4月増補版

最新 検査・画像診断事典 2021年4月増補版
出版社:医学通信社

3,080 円(税込)

高齢者糖尿病治療ガイド 2021

高齢者糖尿病治療ガイド 2021
出版社:文光堂

990 円(税込)

Medical Online English Site