フリードライヒ運動失調症患者の治療のためにSkyclarysを初承認
FDA approves first treatment for Friedreich’s ataxia
要約
FDAは、フリードライヒ運動失調症患者の治療のためにSkyclarys（omaveloxolone）経口カプセルを初めて承認した。
詳細
FDAは、フリードライヒ運動失調症患者の治療のためにSkyclarys（omaveloxolone）経口カプセルを承認した（オーファンドラッグ指定）。同疾患治療薬の初承認となる。本承認は、103名の同疾患患者が参加した48 週間のプラセボ対照RCT：Study 1（NCT02255435）と延長試験（オープンラベル）の結果に基づく。一般的な副作用には、肝酵素上昇・頭痛・悪心・腹痛・疲労・下痢・筋骨格痛があった。
