血友病 B成人患者の遺伝子治療Hemgenixを承認

FDA Approves First Gene Therapy to Treat Adults with Hemophilia B

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要約

FDAは、血友病 B成人患者の治療のためにアデノ随伴ウイルスベクターベースの遺伝子治療Hemgenix（etranacogene dezaparvovec）を承認した。

詳細

FDAは、血友病 B成人患者の治療のために、アデノ随伴ウイルスベクターベースの単回静脈内投与遺伝子治療Hemgenix（etranacogene dezaparvovec）を承認した。第IX因子製剤の定期補充療法を受けている、または現在/過去に致死的な出血を経験している、または深刻な自然出血を繰り返している患者が適応となる。
本承認は、18〜75 歳の中程度〜重度血友病 B成人男性患者 57 名の参加した2 つの臨床試験の結果に基づく。一般的な副作用には、肝酵素上昇・頭痛・注入関連反応・インフルエンザ様症状があった。