鎌状赤血球症の小児患者治療のためにOxbrytaを迅速承認

FDA approves drug to treat sickle cell disease in patients aged 4 up to 11 years

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要約

FDAは、4〜11歳の鎌状赤血球症患者治療のためにOxbryta（voxelotor）を迅速承認した。

詳細

FDAは、4〜11歳の鎌状赤血球症患者治療のためにOxbryta（voxelotor：HbS 重合阻害薬）を迅速承認した（オーファンドラッグ指定）。12歳以上の同疾患患者の治療のためには迅速承認済みである。本迅速承認は、4〜11歳の同疾患患者45名が参加した第2相試験の結果に基づくもので、正式承認のため臨床試験は継続中である。一般的な副作用には、頭痛・嘔吐・下痢・腹痛・悪心・発疹・発熱があった。本剤や賦形剤にアレルギーのある患者には投与できない。