海外ジャーナルレビュー : 「その他」

血友病Aに対するFVIII保護融合タンパクBIVV001は有望
BIVV001 Fusion Protein as Factor VIII Replacement Therapy for Hemophilia A [ 原文(アブストラクト)を読む⇒ ]

カテゴリー:その他
ジャーナル名:The New England Journal of Medicine
年月:September 2020
巻:383
開始ページ:1018
【背景】
血友病治療に新機軸が増えてきているが、融合タンパクを利用する新しいアプローチが有望性を示した。The University of WashingtonのKonkleらによるもので、治療歴のある重症血友病A男性患者16名を対象として、組み換え第VIII因子(FVIII)とvon Willebrand因子(VWF)D'D3ドメインの融合タンパクBIVV001(rFVIIIFc-VWF-XTEN)の効果・安全性を検証する第1・2a相試験を行った。
【結論】
BIVV001単回静脈内注射によるFVIII活性の高レベル維持を確認した(半減期は組み換えFVIIIの最大4倍)。28日間使用で安全性懸念を認めなかった。
【評価】
組み換えFVIIIにVWFの機能ドメインを共有結合させて内因性VWFとの結合を阻害する、というバイオエンジニアリングの巧技である。現在のデータでは注射を週一回にできるというが、改良もありえる。大規模長期検証が期待される。
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(制作協力:Silex 知の文献サービス

取り上げる主なジャーナル(その他)
The New England Journal of Medicine (NEJM)、Lancet、Journal of the American Medical Association (JAMA)、British Medical Journal (BMJ)、Annals of Internal Medicine (Ann Intern Med)
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