海外ジャーナルレビュー : 「その他」

SOD1変異ALSに対するアンチセンス薬tofersen第1/2相を通過
Phase 1-2 Trial of Antisense Oligonucleotide Tofersen for SOD1 ALS [ 原文(アブストラクト)を読む⇒ ]

カテゴリー:その他
ジャーナル名:The New England Journal of Medicine
年月:July 2020
巻:383
開始ページ:109
【背景】
筋萎縮性側索硬化症(ALS)の約10%を占める遺伝型の約20%は、SOD1変異に起因する。Washington UniversityのMillerらは、同疾患成人患者50名を対象として、新規アンチセンス薬tofersen(SOD1mRNAを分解)の髄腔内投与の効果・安全性を検討する第1/2相試験を行った。
【結論】
同薬最大用量投与によるCSF内SOD1濃度の減少を認めた。患者中1名が肺塞栓症で、1名が呼吸不全で死亡した(プラセボ群で1名死亡)。
【評価】
全体評価としては忍容性はよい、ということである。臨床効果をみる第3相が期待される。
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(制作協力:Silex 知の文献サービス

取り上げる主なジャーナル(その他)
The New England Journal of Medicine (NEJM)、Lancet、Journal of the American Medical Association (JAMA)、British Medical Journal (BMJ)、Annals of Internal Medicine (Ann Intern Med)
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